AQShda dunyodagi eng qimmat doriga ruxsat etildi, uning bitta dozasi — 4,25 mln dollar. Bu dori bolalarning kam uchraydigan va o‘lim xavfi yuqori kasalligini davolash uchun qo‘llaniladi, deb xabar berdi Scripps News.
Gap Orchard Therapeutics kompaniyasi ishlab chiqqan Lenmeldy dori vositasi haqida boryapti. Bu dori metaxromatik leykodistrofiya (MLD) bilan xastalangan bolalarni davolash uchun yagona vosita bo‘lib qolmoqda.
Metaxromatik leykodistrofiya davosi yo‘q nasliy kasallik bo‘lib, A arilsulfataza (ARSA) fermenti yetishmovchiligiga olib keluvchi gen mutasiyasi bilan bog‘liq. Buning oqibatida hujayralarda sulfatidlar deb ataluvchi zaharli yog‘lar to‘planib qoladi. Ular nerv tolalari atrofidagi yog‘ qoplamini yemirishni boshlaydi. Oqibatda bolaning nerv tizimi buzilishi va butunlay ishdan chiqib, o‘limga olib kelishi mumkin.
Aksariyat hollarda kasallik kechikkan MLD sifatida tasniflanadi, ya’ni simptomlari 6 oylikdan 2 yoshgacha davrda paydo bo‘lishni boshlaydi. Bu toifaga mansub bolalar 5 yoshgacha vafot etadi.
Boshqa holatlarda yuvenil MLD kuzatilib, kasallikning bu toifasiga mansub bemorlar simptomlar paydo bo‘lganidan so‘ng 6–14 yil davomida vafot etadi.
Bugungi kunda Lenmeldy yuqoridagi har ikki toifa MLD xastaligi uchun yagona dori vositasi sanaladi. Yangi dori bemorlarga, simptomlarni kamaytirgan holda, ko‘proq umr ko‘rish imkonini beradi, deyiladi xabarda.
Zelenskiy shuni yodda tutishi kerakki, u Ashraf G‘ani kabi yoki undan ham battarroq bo‘lishi mumkin
Microsoft bitta tasvirdan video yaratadigan yangi neyron tarmoqni taqdim qildi
Rossiya dunyodagi birinchi vodorod yoqilg‘ili avtomobilni taqdim qildi
