Ortiqcha xolesterinni kamaytirishning yangi usuli topildi

Xitoylik molekulyar biologlar qondagi g‘ayritabiiy darajada yuqori yog‘ miqdori bo‘lgan irsiy giperxolesterinemiyani davolash uchun eksperimental gen terapiyasi klinik sinovlarining birinchi bosqichini muvaffaqiyatli yakunladilar. Tadqiqot natijalari Nature Medicine ilmiy jurnalida chop etildi, deb yozadi 24 kz.

Tadqiqotda klinik sinovlarning birinchi bosqichida oltita ko‘ngilli — ushbu kasallikka chalingan erkaklar va ayollar ishtirok etdi. Olimlarning fikriga ko‘ra, yangi terapiya xavfli yon ta’sirlarni keltirib chiqarmadi, shuningdek, PCSK9 fermentining faolligini sezilarli darajada kamaytirdi, qondagi "yomon" xolesterin deb nomlanuvchi past zichlikdagi lipoproteinlar darajasini pasaytirdi.

Ushbu gen terapiyasi Shanghai Jiao Tong University olimlari tomonidan Xia Qiang boshchiligida ishlab chiqilgan. Usul Hafnia paralvei bakteriyasidan olingan fermentga asoslangan. Tabiatda bu ferment bakteriyalarga viruslarni tanib olish va ularning RNK ketma-ketligini o‘zgartirish orqali ularni zararsizlantirishga yordam beradi. Olimlar bu fermentni modifikasiya qilib, uni inson DNKsini aniq tahrirlay oladigan genom muharririga aylantirdilar.

Tadqiqot davomida ferment molekulalari maxsus yog‘li nanopartikullar ichiga joylashtirildi. Ular bilan birga PCSK9 genining ma’lum bir mutasiyaga uchragan qismini kodlovchi RNK namunalari kiritildi. Bu gen jigarda xolesterin ishlab chiqarishda ishtirok etadi. Genom muharriri jigar hujayralarida PCSK9 genining bir nusxasini o‘zgartiradi va uning ishini to‘xtatadi. Natijada xolesterin va lipoproteinlar ishlab chiqarilishi sezilarli darajada sekinlashadi.

Klinik sinovda 34 yoshdan 62 yoshgacha bo‘lgan oltita ko‘ngilli ishtirok etdi. Ularga bir nechta gen terapiyasi in’eksiyalari berildi va har bir proseduradan so‘ng olimlar ularning sog‘lig‘i va qondagi xolesterin miqdorini kuzatib borishdi.

Natijada, tajriba boshlanganidan olti oydan kam vaqt o‘tgach, ko‘ngillilarning jigarida PCSK9 fermentining faolligi 74% ga, qondagi xolesterin darajasi esa 52% ga kamaygani aniqlandi.

Olimlarning fikriga ko‘ra, bu natijalar klinik sinovning ikkinchi bosqichini boshlash imkonini beradi. Keyingi bosqichda ishtirokchilar soni ortadi va terapiya samaradorligi kengroq o‘rganiladi.